Danicopan (ACH-4471) ถูกใช้หลักในการรักษาโรค paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) ซึ่งเป็นโรคเลือดหายากและคุกคามชีวิต มันทำหน้าที่เป็นตัวยับยั้ง complement factor D โดยเล็งเป้าไปที่ alternative complement pathway เพื่อลดการทำลายเซลล์เม็ดเลือดแดง ซึ่งเป็นลักษณะสำคัญของ PNH การยับยั้ง factor D ช่วยให้ Danicopan ควบคุมการแตกของเม็ดเลือดแดง (hemolysis) จากนั้นช่วยปรับปรุงอาการ เช่น อ่อนเพลีย ภาวะโลหิตจาง และความเสี่ยงต่อการเกิดลิ่มเลือดอุดตัน มันมักถูกใช้เป็นการบำบัดเสริม (add-on therapy) สำหรับผู้ป่วยที่กำลังได้รับการรักษาด้วยตัวยับยั้ง C5 เช่น eculizumab หรือ ravulizumab แต่ยังคงมี extravascular hemolysis อย่างมีนัยสำคัญ แนวทางการรักษาที่เจาะจงนี้ช่วยเสริมการจัดการ PNH โดยรวม เสนอстратегияการรักษาที่ครอบคลุมมากขึ้นสำหรับผู้ป่วยที่มีภาวะซับซ้อนนี้