สาร GNE-617 เป็นสารยับยั้งที่ออกแบบมาเพื่อเลียนแบบการทำงานของโปรตีน p53 ซึ่งเป็นโปรตีนที่มีบทบาทสำคัญในการควบคุมการแบ่งตัวของเซลล์และป้องกันการเกิดมะเร็ง โดยปกติ p53 จะทำงานเมื่อเซลล์มีความเสียหายของดีเอ็นเอ ทำให้เซลล์หยุดการแบ่งตัวหรือเกิดการตายของเซลล์ (apoptosis) เพื่อป้องกันไม่ให้เซลล์ที่ผิดปกติเติบโตกลายเป็นเนื้องอก ในเซลล์มะเร็งหลายชนิด p53 มักจะถูกยับยั้งการทำงานโดยโปรตีน MDM2 หรือ MDM4 ซึ่งจับกับ p53 และทำให้มันถูกทำลายไป สาร GNE-617 ถูกพัฒนาขึ้นเพื่อจับกับ MDM2 แทนที่ p53 ทำให้ p53 ถูกปลดปล่อยและสามารถทำงานได้ตามปกติ ส่งผลให้เซลล์มะเร็งหยุดการเติบโตหรือตายไป สารนี้จึงมีศักยภาพในการรักษาโรคมะเร็ง โดยเฉพาะมะเร็งที่ยังมียีน p53 ปกติอยู่ (wild-type p53) เช่น มะเร็งปอด มะเร็งเต้านม และมะเร็งเม็ดเลือดขาว การศึกษาในห้องปฏิบัติการและสัตว์ทดลองแสดงให้เห็นว่า GNE-617 สามารถยับยั้งการเจริญเติบโตของเซลล์มะเร็งได้อย่างมีประสิทธิภาพ และอาจใช้ร่วมกับยาเคมีบำบัดชนิดอื่นเพื่อเพิ่มประสิทธิภาพในการรักษา อย่างไรก็ตาม สารนี้ยังอยู่ในขั้นตอนการวิจัยและพัฒนา ยังไม่ได้รับการอนุมัติให้ใช้ในการรักษามนุษย์อย่างกว้างขวาง และต้องมีการศึกษาเพิ่มเติมเพื่อยืนยันความปลอดภัยและประสิทธิผลในผู้ป่วย