สาร CPI-613 ถูกพัฒนาขึ้นเป็นหลักเพื่อใช้ในทางการแพทย์ โดยเฉพาะในการรักษาโรคมะเร็ง สารนี้ทำงานโดยการรบกวนกระบวนการเผาผลาญพลังงานในเซลล์มะเร็ง ซึ่งมักพึ่งพาการใช้พลังงานจากไมโทคอนเดรียในลักษณะเฉพาะที่ต่างจากเซลล์ปกติ CPI-613 จึงเข้าไปยับยั้งเอนไซม์สำคัญในวงจรกรดซิตริก (TCA cycle) ทำให้เซลล์มะเร็งไม่สามารถผลิตพลังงานได้อย่างมีประสิทธิภาพ ส่งผลให้เซลล์มะเร็งหยุดการเจริญเติบโตหรือตายไป ปัจจุบัน มีการศึกษาสารนี้ในระยะการทดลองทางคลินิกสำหรับมะเร็งหลายชนิด เช่น มะเร็งตับอ่อน มะเร็งเม็ดเลือดขาว และมะเร็งตับอ่อนชนิดที่ดื้อยา โดยมักใช้ร่วมกับยาเคมีบำบัดชนิดอื่นเพื่อเพิ่มประสิทธิภาพในการทำลายเซลล์มะเร็ง ผลการศึกษาเบื้องต้นแสดงให้เห็นว่าสารนี้มีศักยภาพในการเลือกทำลายเซลล์มะเร็งได้มากกว่าเซลล์ปกติ จึงอาจช่วยลดผลข้างเคียงเมื่อเทียบกับการรักษาแบบดั้งเดิม นอกจากนี้ งานวิจัยบางชิ้นยังสำรวจการใช้ CPI-613 ในโรคทางเมแทบอลิซึมที่เกี่ยวข้องกับความผิดปกติของไมโทคอนเดรีย แต่ยังอยู่ในระยะเริ่มต้น