ARQ 621 เป็นสารยับยั้งโปรตีนเฉพาะชนิดที่เกี่ยวข้องกับการเจริญเติบโตของเซลล์มะเร็ง โดยเฉพาะในโรคเลือดชนิดไมอีโลมาและมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลัน สารนี้ทำงานโดยการรบกวนการทำงานของโปรตีนที่ช่วยให้เซลล์มะเร็งเติบโตและอยู่รอด ทำให้เซลล์มะเร็งหยุดการแบ่งตัวและเกิดการตายของเซลล์ในที่สุด การศึกษาทางคลินิกพบว่า ARQ 621 มีศักยภาพในการรักษาผู้ป่วยที่ดื้อต่อการรักษาแบบเดิม โดยเฉพาะผู้ที่มีการกลายพันธุ์ของยีนเฉพาะที่เกี่ยวข้องกับการควบคุมวัฏจักรของเซลล์ จึงถือเป็นตัวเลือกใหม่ในการรักษาแบบเจาะจงเป้าหมาย (targeted therapy) ที่มีความแม่นยำและอาจลดผลข้างเคียงเมื่อเทียบกับเคมีบำบัดทั่วไป ปัจจุบันยังอยู่ในขั้นตอนการวิจัยและทดลองในมนุษย์ แต่ผลเบื้องต้นแสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพและความปลอดภัยในระดับที่น่าพอใจ ซึ่งอาจนำไปสู่การพัฒนาเป็นยารักษาโรคมะเร็งในอนาคต