สาร AGI-6780 เป็นสารยับยั้งที่ออกแบบมาเฉพาะเพื่อเลียนแบบการทำงานของยีนที่เกี่ยวข้องกับโรคบางชนิด โดยเฉพาะในงานวิจัยเกี่ยวกับโรคมะเร็ง สารนี้ถูกพัฒนาขึ้นเพื่อใช้ในการศึกษาเชิงกลไกของโรคที่เกี่ยวข้องกับการกลายพันธุ์ของโปรตีน IDH2 (Isocitrate Dehydrogenase 2) ซึ่ as มะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลัน (AML) ซึ่งมีการกลายพันธุ์ของยีน IDH2 ส่งผลให้เกิดการผลิตสาร 2-HG (2-hydroxyglutarate) ในระดับสูง ซึ่งรบกวนกระบวนการแยกตัวของเซลล์ต้นกำเนิดเลือด AGI-6780 ช่วยยับยั้งการทำงานของโปรตีน IDH2 ที่กลายพันธุ์ ทำให้ระดับ 2-HG ลดลง และช่วยให้เซลล์ต้นกำเนิดเลือดสามารถแยกตัวเป็นเซลล์ปกติได้อีกครั้ง การศึกษาในห้องปฏิบัติการพบว่าสารนี้สามารถย้อนกลับกระบวนการผิดปกติของเซลล์ที่เกิดจากยีน IDH2 ที่กลายพันธุ์ จึงถือเป็นเครื่องมือสำคัญในการวิจัยพัฒนายาเป้าหมายเฉพาะ (targeted therapy) สำหรับโรคมะเร็งที่เกี่ยวข้องกับการกลายพันธุ์ของ IDH2 แม้ยังอยู่ในขั้นตอนการวิจัย แต่ศักยภาพของ AGI-6780 แสดงให้เห็นถึงแนวทางใหม่ในการรักษาโรคมะเร็งโดยการปรับเปลี่ยนสภาพแวดล้อมทางชีวเคมีภายในเซลล์ แทนที่จะทำลายเซลล์มะเร็งโดยตรง