โทโปเทแคน ไฮโดรคลอไรด์ ใช้หลักในการรักษาโรคมะเร็งบางชนิด โดยเฉพาะมะเร็งรังไข่ มะเร็งปอดชนิดเซลล์เล็ก และมะเร็งปากมดลูก โดยออกฤทธิ์ยับยั้งเอนไซม์โทโปไอโซเมอเรส I ซึ่งจำเป็นสำหรับการจำลองตัวของดีเอ็นเอในเซลล์มะเร็ง จากนั้นป้องกันการเจริญเติบโตและการแพร่กระจายของเซลล์เหล่านั้น

ในสถานพยาบาล มักให้ทางหลอดเลือดดำ และใช้บ่อยเมื่อการรักษาอื่นไม่ได้ผลหรือไม่สามารถใช้ได้ นอกจากนี้ยังใช้ร่วมกับยาเคมีบำบัดอื่นๆ เพื่อเพิ่มประสิทธิภาพ นอกจากนี้ โทโปเทแคน ไฮโดรคลอไรด์ ยังถูกสั่งใช้ในเด็กป่วยด้วยเนื้องอกของแข็งชนิดเฉพาะที่กลับเป็นซ้ำหรือดื้อยา

ยานี้มีชื่อเสียงในด้านความสามารถในการผ่านกำแพงเลือด-สมอง ทำให้เป็นตัวเลือกที่เหมาะสมสำหรับการรักษามะเร็งที่แพร่กระจายไปยังระบบประสาทส่วนกลาง อย่างไรก็ตาม การใช้ต้องได้รับการตรวจสอบอย่างใกล้ชิดเนื่องจากผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้น รวมถึงการกดการสร้างเม็ดเลือดในไขกระดูก ซึ่งอาจนำไปสู่ภาวะโลหิตจาง ภาวะนิวโทรพีเนีย และภาวะเกล็ดเลือดอักเสบ