ORY-1001 (RG-6016) 2HCl ถูกนำมาใช้ในการวิจัยและพัฒนายารักษาโรคมะเร็ง โดยเฉพาะมะเร็งที่เกี่ยวข้องกับมะเร็งเม็ดเลือด (hematological malignancies) ตัวยานี้เป็นสารยับยั้งแบบเลือกสรรของเอนไซม์ไลซีน-สเปซิฟิก เดเมทิลเลส 1 (LSD1) ซึ่งมีบทบาทสำคัญในการควบคุมการแสดงออกของยีนและมักจะทำงานมากเกินไปในเซลล์มะเร็ง การยับยั้ง LSD1 ช่วยให้สามารถกระตุ้นยีนยับยั้งเนื้องอกที่ถูกปิดการทำงานให้ทำงานอีกครั้ง และรบกวนการเจริญเติบโตและการรอดชีวิตของเซลล์มะเร็ง สารนี้แสดงศักยภาพในงานวิจัยก่อนคลินิกและการทดลองทางคลินิกช่วงต้นสำหรับมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลัน (AML) และมะเร็งปอดชนิดเซลล์เล็ก (SCLC) โดยอาจเพิ่มประสิทธิภาพของการรักษาที่มีอยู่หรือใช้เป็นการรักษาเดี่ยว นอกจากนี้ ความสามารถในการปรับเปลี่ยนกลไก epigenetic ทำให้เป็นผู้สมัครสำหรับการรักษาแบบผสมผสานที่มุ่งเป้าไปยังมะเร็งที่ดื้อยา