Pevonedistat hydrochloride ใช้หลักในการรักษามะเร็งในสาขาออร์โคโลจี ในฐานะยาที่อยู่ในการทดลอง โดยทำหน้าที่เป็นตัวยับยั้งเอนไซม์กระตุ้น NEDD8 (NAE) ซึ่งรบกวนเส้นทาง NEDD8 ที่จำเป็นสำหรับการสลายโปรตีนบางชนิดที่ควบคุมวงจรเซลล์และการรอดชีวิตของเซลล์ โดยการยับยั้งเส้นทางนี้ จะส่งเสริมการสะสมของโปรตีนเหล่านี้ นำไปสู่การตายของเซลล์มะเร็ง กลไกนี้ถูกสำรวจเป็นพิเศษในการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือด เช่น มะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลัน (AML) และกลุ่มอาการมัยโลดิสพลาสติก (MDS) นอกจากนี้ ยังถูกศึกษาในรูปแบบรวมกับยาเคมีบำบัดอื่นๆ เพื่อเพิ่มประสิทธิภาพและเอาชนะการดื้อยาในเนื้องอกแข็งต่างๆ การประยุกต์ใช้ยังคงอยู่ในขั้นทดลองทางคลินิกเพื่อกำหนดความปลอดภัย ปริมาณ และผลลัพธ์ระยะยาว