ITMN 4077
97%
science Other reagents with same CAS 790305-05-4
blur_circular ข้อมูลจำเพาะทางเคมี
description รายละเอียดสินค้า
ITMN 4077 เป็นสารทดลองที่ถูกสำรวจเป็นหลักสำหรับศักยภาพในการรักษาโรคทางพันธุกรรมที่เกิดจากกลายพันธุ์แบบ nonsense เช่น ซิสติกไฟโบรซิส และบางประเภทของโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงดุชชาแมน (Duchenne muscular dystrophy) สารนี้ทำหน้าที่เป็นตัวแทน translational readthrough ซึ่งช่วยให้ไรโบโซมสามารถข้ามรหัสหยุดก่อนกำหนด (premature stop codons) ใน mRNA ได้ ทำให้สามารถผลิตโปรตีนเต็มความยาวที่ทำงานได้ตามปกติ กลไกนี้ให้แนวทางการรักษาที่กำหนดเป้าหมายเฉพาะเจาะจง เพื่อจัดการกับสาเหตุหลักของโรคที่โปรตีนถูกตัดขาด (truncated proteins) นำไปสู่การสูญเสียการทำงาน
ITMN 4077 ได้รับการศึกษาในแบบจำลอง preclinical เพื่อประเมินประสิทธิภาพ ความปลอดภัย และโปรไฟล์เภสัชจลนศาสตร์ (pharmacokinetic profile) โดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อใช้ร่วมกับตัวปรับอื่นๆ เพื่อเพิ่มผลลัพธ์การรักษา การพัฒนาสารนี้สนับสนุนความพยายามที่กำลังดำเนินอยู่ในการขยายตัวเลือกการแพทย์แม่นยำ (precision medicine) สำหรับผู้ป่วยที่มีภาวะทางพันธุกรรมหายาก
shopping_cart ขนาดและราคาที่มีจำหน่าย
ตะกร้า
ไม่มีสินค้า