BI-4464 ใช้หลักๆ ในด้านการวิจัยมะเร็ง โดยเฉพาะการศึกษามะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลัน (AML) และมะเร็งทางเลือดชนิดอื่นๆ มันทำหน้าที่เป็นตัวยับยั้งที่แรงและเลือกสรรของเอนไซม์เมแทบอลิซึม isocitrate dehydrogenase 1 (IDH1) ซึ่งมักจะกลายพันธุ์ในมะเร็งบางชนิด โดยการกำหนดเป้าหมายการกลายพันธุ์นี้ BI-4464 ช่วยยับยั้งการผลิตของ oncometabolite 2-hydroxyglutarate (2-HG) ซึ่งขับเคลื่อนการลุกลามของมะเร็ง ทำให้เป็นเครื่องมือที่มีคุณค่าต่อการทำความเข้าใจบทบาทของการกลายพันธุ์ IDH1 ในการเกิดเนื้องอกและการพัฒนาการบำบัดแบบกำหนดเป้าหมาย นอกจากนี้ ยังนำมาใช้ในการศึกษาก่อนคลินิกเพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยในฐานะตัวแทนบำบัดที่เป็นไปได้สำหรับมะเร็งที่กลายพันธุ์ IDH1