สาร 10-Hydroxycamptothecin ใช้ในการรักษามะเร็ง โดยเฉพาะในรูปแบบยาสำหรับมะเร็งตับ มะเร็งกระเพาะปัสสาวะ และมะเร็งลำไส้ใหญ่ ทำหน้าที่เป็นตัวยับยั้งเอนไซม์ topoisomerase I ซึ่งป้องกันการจำลอง DNA ในเซลล์มะเร็ง

มักรวมเข้ากับลิโพโซมหรือนาโนพาร์ติเคิลเพื่อเพิ่มการกำหนดเป้าหมายไปยังเนื้องอกและลดพิษต่อระบบร่างกาย นอกจากนี้ ยังมีการศึกษาการส่งยาแบบ intravesical สำหรับมะเร็งกระเพาะปัสสาวะเนื่องจากประสิทธิภาพเฉพาะที่

แสดงความละลายน้ำและความเสถียรที่ดีขึ้นในระบบส่งยาพอลิเมอร์ ซึ่งช่วยเพิ่ม therapeutic window

มีการศึกษาและใช้ในงานวิจัยด้านยารักษามะเร็ง โดยเฉพาะในรูปแบบที่ดัดแปลงเพื่อเพิ่มความสามารถในการละลายน้ำและลดพิษต่อร่างกาย งานวิจัยยังคงดำเนินต่อไปเพื่อปรับปรุงเสถียรภาพของสารและพัฒนายาใหม่ที่มีพื้นฐานจากสารนี้ให้มีประสิทธิภาพและปลอดภัยยิ่งขึ้น