Elexacaftor (VX-445) ใช้หลักในการรักษาโรคซิสติกไฟโบรซิส (Cystic Fibrosis) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่ส่งผลต่อปอดและระบบย่อยอาหาร โดยมักใช้ร่วมกับยาอื่น ๆ เช่น tezacaftor และ ivacaftor เพื่อเพิ่มประสิทธิภาพในการรักษา การรวมกันนี้ทำงานโดยปรับปรุงการทำงานของโปรตีน CFTR ที่บกพร่อง ซึ่งรับผิดชอบการเคลื่อนย้ายเกลือและน้ำเข้าและออกจากเซลล์ โดยการแก้ไขการทำงานของโปรตีนนี้ การรักษาช่วยลดการสะสมของเมือกหนาในปอด ส่งผลให้ปรับปรุงการทำงานทางเดินหายใจและคุณภาพชีวิตโดยรวมของผู้ป่วย มีประโยชน์โดยเฉพาะสำหรับผู้ที่มีการกลายพันธุ์เฉพาะในยีน CFTR เช่น การกลายพันธุ์ F508del การใช้ elexacaftor แสดงให้เห็นการปรับปรุงที่สำคัญใน chức năngปอด ลดความถี่ของการกำเริบของปอด และผลลัพธ์ด้านโภชนาการที่ดีขึ้นในการทดลองทางคลินิก