5-Azacytidine ใช้หลักในการรักษา myelodysplastic syndromes (MDS) ซึ่งเป็นกลุ่มมะเร็งที่ไขกระดูกไม่สามารถผลิตเซลล์เม็ดเลือดสุขภาพได้เพียงพอ โดยยับยั้งการเมทิลเลชันของ DNA ซึ่งช่วยฟื้นฟูการทำงานปกติของยีนที่ควบคุมการเจริญเติบโตและการแยกตัวของเซลล์ การออกฤทธิ์นี้สามารถนำไปสู่การผลิตเซลล์เม็ดเลือดที่ดีขึ้นและลดความจำเป็นในการถ่ายเลือดในผู้ป่วย นอกจากนี้ 5-Azacytidine ยังถูกวิจัยสำหรับศักยภาพในการรักษามะเร็งชนิดอื่นๆ รวมถึง acute myeloid leukemia (AML) เนื่องจากความสามารถในการกระตุ้นยีนยับยั้งเนื้องอกที่ถูกปิดการทำงานโดยการเมทิลเลชันผิดปกติ ในสถานการณ์ทดลอง ยังถูกสำรวจสำหรับบทบาทในการวิจัย epigenetic เพื่อช่วยนักวิทยาศาสตร์เข้าใจการควบคุมการแสดงออกของยีนและการปรับเปลี่ยนเพื่อวัตถุประสงค์ทางการรักษา