ใช้เป็นหลักในการรักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิดลิมโฟบลาสติก (ALL) และรูปแบบอื่นๆ ของมะเร็งเม็ดเลือดขาว โดยเฉพาะในเด็ก ทำงานโดยยับยั้งการสังเคราะห์เพียวรีน ซึ่งจำเป็นสำหรับการผลิต DNA และ RNA จากนั้นป้องกันการเจริญเติบโตของเซลล์มะเร็ง ยังใช้ในการจัดการโรคอักเสบของลำไส้ เช่น โรคโครห์นและลำไส้ใหญ่เป็นแผลเรื้อรัง (ulcerative colitis) และภาวะภูมิต้านตนเอง เช่น โรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ ซึ่งทำหน้าที่เป็นยาที่กดภูมิคุ้มกันเพื่อลดการอักเสบและรักษาการทุเลา บริหารทางปากหรือทางหลอดเลือดดำ มักเป็นส่วนหนึ่งของการบำรุงรักษาระยะยาวเนื่องจากความสามารถในการควบคุมโรคอย่างต่อเนื่อง ต้องเฝ้าระวังอย่างใกล้ชิดเนื่องจากผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้น เช่น การกดการสร้างเม็ดเลือดในไขกระดูกและความเป็นพิษต่อตับ