ใช้หลักในการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดลิมโฟไซติกเฉียบพลัน โดยทำหน้าที่เป็นยาต้านเมแทบอลิซึมเพื่อยับยั้งการสังเคราะห์พิวรีน ซึ่งช่วยชะลอการเจริญเติบโตของเซลล์มะเร็ง นอกจากนี้ยังใช้ในการจัดการโรคอักเสบของลำไส้ เช่น โรครอนและลำไส้ใหญ่เป็นแผลอักเสบ (ulcerative colitis) โดยช่วยปรับสมดุลระบบภูมิคุ้มกันและลดการอักเสบ นอกจากนั้นยังใช้ในผู้ป่วยที่ได้รับการปลูกถ่ายอวัยวะเพื่อป้องกันการปฏิเสธอวัยวะโดยการยับยั้งการตอบสนองของระบบภูมิคุ้มกัน การใช้เพื่อวัตถุประสงค์ทางการรักษาต้องมีการตรวจติดตามอย่างใกล้ชิดเนื่องจากอาจมีผลข้างเคียง เช่น การกดการสร้างเม็ดเลือดในไขกระดูกและพิษต่อตับ