ใช้รักษาผู้ป่วยที่มีภาวะไขมันในเลือดสูงชนิดรุนแรง โดยเฉพาะโรคโฮโมไซกัสฟามิเลียลไฮเปอร์โคลัสเตอรอลีเมีย (HoFH) ซึ่งเป็นภาวะที่ร่างกายไม่สามารถขจัดคลอเลสเตอรอลจากเลือดได้อย่างมีประสิทธิภาพ ยาตัวนี้ช่วยลดระดับไขมันชนิดไม่ดี (LDL cholesterol) และไตรกลีเซอไรด์ในเลือด โดยทำงานยับยั้งเอนไซม์ MTP (microsomal triglyceride transfer protein) ที่มีบทบาทในการสร้างไขมันในตับและลำไส้ ทำให้การดูดซึมไขมันลดลงและช่วยควบคุมระดับไขมันในเลือดได้ดีขึ้น ควรใช้ร่วมกับการรักษาอื่น ๆ เช่น ยาลดไขมันชนิดสแตติน และการปรับเปลี่ยนอาหาร