ทาฟามิดิส เมกลูไมน์ ใช้หลักในการรักษาโรค amyloidosis จาก transthyretin ซึ่งเป็นโรคหายากที่เกิดจากการสะสมของโปรตีนผิดปกติที่ทำให้เกิดความเสียหายต่อเนื้อเยื่อและอวัยวะ โดยเฉพาะหัวใจและเส้นประสาท ยานี้ทำงานโดยการทำให้โปรตีน transthyretin เสถียร ป้องกันการพับตัวผิดรูปและการก่อตัวของเส้นใย amyloid ต่อมา ซึ่งช่วยชะลอการลุกลามของโรค ปรับปรุงผลลัพธ์ของผู้ป่วยและคุณภาพชีวิต โดยเฉพาะอย่างยิ่งมีประสิทธิภาพในการรักษา cardiomyopathy ที่เกี่ยวข้องกับ transthyretin amyloidosis ลดการนอนโรงพยาบาลที่เกี่ยวข้องกับโรคหัวใจและหลอดเลือด รวมถึงอัตราการเสียชีวิต ยานี้ให้รับประทานทางปาก ทำให้เป็นตัวเลือกที่สะดวกสำหรับการจัดการระยะยาวของภาวะนี้