APTO-253 ถูกนำมาใช้ในการวิจัยและพัฒนายาเพื่อรักษาโรคมะเร็ง โดยเฉพาะมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลัน (AML) และมะเร็งต่อมน้ำเหลือง ตัวยานี้มีกลไกการออกฤทธิ์ที่เกี่ยวข้องกับการยับยั้งการทำงานของโปรตีน MYC ซึ่งมีบทบาทสำคัญในการเจริญเติบโตและการแบ่งตัวของเซลล์มะเร็ง การศึกษาพบว่า APTO-253 สามารถกระตุ้นให้เซลล์มะเร็งเข้าสู่กระบวนการ apoptosis หรือการตายของเซลล์ตามธรรมชาติ นอกจากนี้ยังมีการวิจัยเพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของสารนี้ในการทดลองทางคลินิก เพื่อพัฒนาเป็นยารักษามะเร็งในอนาคต