PAC-1 ถูกพัฒนาขึ้นเป็นสารที่ช่วยกระตุ้นการตายของเซลล์มะเร็ง โดยทำงานผ่านการกระตุ้นโปรตีน procaspase-3 ให้กลายเป็น caspase-3 ซึ่งเป็นเอนไซม์สำคัญที่ทำหน้าที่เริ่มกระบวนการ apoptosis หรือการตายของเซลล์โดยธรรมชาติ ซึ่งในเซลล์มะเร็งมักมีระดับของ procaspase-3 สูงแต่ไม่ถูกกระตุ้น ทำให้เซลล์เหล่านี้หลีกเลี่ยงการตายได้ การประยุกต์ใช้ PAC-1 จึงมุ่งเน้นไปที่การรักษามะเร็งหลายชนิด เช่น มะเร็งสมอง มะเร็งลำไส้ใหญ่ และมะเร็งเต้านม โดยในงานวิจัยพบว่า PAC-1 สามารถยับยั้งการเจริญเติบโตของเซลล์มะเร็งได้ทั้งในหลอดทดลองและสัตว์ทดลอง โดยเฉพาะเมื่อใช้ร่วมกับยาเคมีบำบัดอื่น ๆ อาจช่วยเพิ่มประสิทธิภาพในการทำลายเซลล์มะเร็ง นอกจากนี้ PAC-1 ยังอยู่ในขั้นตอนการศึกษาเพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิผลในมนุษย์ ซึ่งยังไม่ได้รับการอนุมัติให้ใช้ทางคลินิกอย่างแพร่หลาย แต่มีศักยภาพสูงในฐานะยารักษามะเร็งรุ่นใหม่ที่ทำงานโดยตรงกับกลไกการตายของเซลล์