MI-503 เป็นสารยับยั้งที่ออกฤทธิ์จำเพาะต่อโปรตีน MENIN ซึ่งมีบทบาทสำคัญในการควบคุมการแสดงออกของยีนที่เกี่ยวข้องกับการเกิดมะเร็ง โดยเฉพาะในมะเร็งเม็ดเลือด เช่น ลูคีเมียชนิดมีการเปลี่ยนแปลงของยีน MLL (KMT2A-rearranged leukemia) สารนี้ถูกพัฒนาเพื่อใช้ในการวิจัยทางชีววิทยาของโรคเลือดที่ผิดปกติ และมีศักยภาพในการพัฒนาเป็นยารักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดในอนาคต การศึกษาพบว่า MI-503 สามารถยับยั้งการจับกันระหว่าง MENIN กับ MLL fusion proteins ได้อย่างมีประสิทธิภาพ ส่งผลให้ลดการแบ่งตัวของเซลล์มะเร็งและกระตุ้นการตายของเซลล์ (apoptosis) ในเซลล์ที่ผิดปกติ ทำให้สารนี้เป็นเครื่องมือสำคัญในการศึกษากลไกของโรค และเป็นตัวอย่างของ targeted therapy ที่มีความเฉพาะเจาะจงสูง ปัจจุบัน MI-503 ยังอยู่ในขั้นตอนการวิจัยในห้องปฏิบัติการและสัตว์ทดลอง ยังไม่ได้รับการใช้ในทางคลินิก แต่มีแนวโน้มว่าจะเป็นพื้นฐานสำคัญในการพัฒนายาต้านมะเร็งรุ่นใหม่ที่มีผลข้างเคียงน้อยกว่าการรักษาแบบดั้งเดิม