Tetrahydrobiopterin ใช้หลักในการรักษาโรคเมแทบอลิซึม โดยเฉพาะที่เกี่ยวข้องกับการเมแทบอลิซึมของ phenylalanine มีบทบาทสำคัญในการจัดการ phenylketonuria (PKU) ในผู้ป่วยที่ตอบสนองต่อโคแฟคเตอร์นี้ โดยช่วยลดระดับ phenylalanine ที่สูงในเลือด นอกจากนี้ ยังมีส่วนสำคัญในการสังเคราะห์สารสื่อประสาท เช่น dopamine, serotonin และ norepinephrine ทำให้มีคุณค่าในการรักษาภาวะทางระบบประสาทบางชนิด Tetrahydrobiopterin ยังถูกนำมาใช้ในการวิจัยเพื่อศึกษากิจกรรมของ nitric oxide synthase และผลกระทบต่อสุขภาพหัวใจและหลอดเลือด ความสามารถในการสนับสนุนกระบวนการในเซลล์ทำให้เป็นส่วนประกอบหลักในกลยุทธ์การรักษาโรคทางพันธุกรรมและชีวเคมีต่างๆ