แคลิชิไมซินถูกนำมาใช้ในการรักษาโรคมะเร็ง โดยเฉพาะมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลัน (Acute Myeloid Leukemia - AML) ซึ่งเป็นสารต้านมะเร็งที่มีประสิทธิภาพสูง กลไกการทำงานของแคลิชิไมซินคือการทำลาย DNA ของเซลล์มะเร็ง ทำให้เซลล์เหล่านั้นไม่สามารถแบ่งตัวและเจริญเติบโตได้ นอกจากนี้ แคลิชิไมซินยังถูกใช้ในรูปแบบของสารตั้งต้นสำหรับการสร้างยาแบบกำหนดเป้าหมาย (Targeted Therapy) โดยการเชื่อมต่อกับแอนติบอดีที่จำเพาะต่อเซลล์มะเร็ง เพื่อให้ส่งตรงไปยังเซลล์มะเร็งโดยไม่ทำลายเซลล์ปกติ ซึ่งช่วยลดผลข้างเคียงจากการรักษาได้อย่างมีนัยสำคัญ การใช้งานแคลิชิไมซินมักอยู่ในรูปแบบของยาเคมีบำบัดที่ได้รับการออกแบบมาเฉพาะสำหรับผู้ป่วยที่มีการตอบสนองต่อการรักษาแบบดั้งเดิมไม่ดี